藥廠為了新藥的研發所進行的臨床試驗會依一定的順序分階段來進行,一般稱之為「期」(Phase)。分期的目的,簡單的說,就是讓研究的學者可以從不同期的臨床試驗結果,來解答新藥發展中不同階段的問題,如此可以獲得更可靠的結果,也更可以保障病人的權益。

一般而言,人體臨床試驗大致可分為四個階段:

第一階段(Phase I)

為完成動物試驗並確認其安全性後,首先以人體為試驗對象的臨床試驗。此階段主要的目的在確認人體可接受的最大劑量、毒性、以及藥物在人體的吸收、分佈、代謝與排泄等。經過此階段安全謹慎的試驗後,再根據這些資料進行第二階段的試驗。由於癌症治療所用藥品的毒性較大,在健康的受試者身上進行第一期試驗不合倫理,第一階段人體臨床試驗的對象通常都是對現有藥物已經無效末期癌症病患,但一般身體狀況還不錯,可以接受最新的藥物試驗。 

第二階段(Phase II)

目的在探討藥物對某一種癌症的療效,以確認適當的治療劑量,以及判斷是否值得進入下一階段最重要的人體試驗。試驗對象通常是有某一特定癌症的病人,而且是曾經接受過標準化學治療但復發的患者;若該藥物已證明有效,或者是某特定癌症並沒有有效的治療方法,也可能選擇完全沒有接受過治療的患者。 

第三階段(Phase III)

這是最重要的人體臨床試驗,目的在比較新藥是否比現有的標準治療效果好,或者是療效一樣但毒性較低。第三階段臨床試驗的規模較大,需要數百人或數千人的參與,通常會在許多國家的醫學中心同時進行試驗。病患會被隨機分配接受新藥或是標準治療,目的在客觀的確認藥物的治療效果。

通常藥物經由兩個第三階段的臨床試驗,確認其安全性及療效後,才會核准上市,並廣泛使用於臨床。 

第四階段(Phase IV)

為藥品上市後的研究(Post-marketing studies)。當新藥獲得上市許可證,並開始使用於一般大眾病患身上後的這段期間。目前是持續監測該藥物的療效與可能因長期使用產生的副作用所做的追蹤,以確保藥物的安全性。